كيف تسبب العلاج الجيني لضمور العضلات الشوكي بظهور أورام خبيثة؟

فتحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ”FDA“ تحقيقاً في ظهور أورام خبيثة لدى مرضى تلقوا العلاج الجيني ”Zolgensma“.

وجاء التحرك إثر رصد اندماج الحمض النووي للناقل الفيروسي بجينوم المرضى، مع التوصية بمراقبتهم دون سحب العقار.

وأوضحت الإدارة، يوم الجمعة، أن ثلاثة مرضى ظهرت لديهم أورام مرتبطة بجين ”GLI1“ المحفز للنمو.

وأثبتت التحاليل في حالتين اندماج المادة الوراثية للناقل الفيروسي داخل الحمض النووي، فيما لا تزال الحالة الثالثة قيد التحقيق.

وكشفت شركة ”نوفارتس“ عن تسعة بلاغات لأورام منذ اعتماد العلاج عام 2019.

وأشارت الإدارة إلى أن الأورام تركزت في الجهازين العصبي المركزي والطرفي، ومحيط العمود الفقري، والكلى.

وبيّنت أن الحالات المكتشفة قدمت دليلاً جزيئياً على حدوث ”التسرطن الإدخالي“، بعد أن كان الخطر مقتصراً على التوقعات النظرية في النشرات التنظيمية السابقة للعلاج.

وكشفت ”FDA“ أن المخاطر المحتملة تمتد لتشمل علاج ”Itvisma“ لمشاركته الناقل الفيروسي والتركيب الجيني ذاته، ولم تُسجل فيه حالات أورام حتى الآن.

ويُعطى ”Zolgensma“ وريدياً للأطفال دون عامين المصابين بضمور العضلات الشوكي، بينما يُحقن ”Itvisma“ في القناة الشوكية للبالغين والأطفال من عمر عامين فأكثر.

وأكدت الإدارة مراجعة النشرات الدوائية ودراسات السلامة طويلة الأمد، داعية مقدمي الرعاية الصحية للإبلاغ عن الحالات المشتبه بها.

وشددت على أن الفوائد الإجمالية للعلاجين لا تزال تفوق المخاطر المحتملة، مع استمرار التحقيقات في برامج العلاج الجيني المعتمدة على نواقل ”AAV“.